Родился 10 января 1883 г. (по новому стилю) в городе Николаевске (ныне Пугачёвск в Саратовской области). Отец — граф Н. А. Толстой, мать — детская писательница А. Л. Толстая.
Воспитывался у отчима А. А. Бострома (на хуторе Сосновка под Самарой). Учился в Самарском реальном училище, в 1901 г. поступил в Петербургский технологический институт, в 1907 г. ушёл в художественное училище.
Первые книги — «Лирика» (1907 г.) и «Сорочьи сказки» (1910 г.).
Первая мировая война и Октябрьская революция заставили Толстого обратиться к теме великой личности в истории. «Четыре эпохи влекут меня: эпоха Ивана Грозного, Петра Первого, Гражданской войны 1918—1920 гг. и наша сегодняшняя», — писал он в дневнике. Все эти замыслы ему удалось осуществить.
Увлекали Толстого и фантастические миры. Находясь с 1918 по 1923 г. за пределами России и затем, вернувшись на родину, он создаёт рассказ «День Петра» (1918 г.), первую часть эпопеи «Хождение по мукам» (1919—1922 гг.), научно-фантастические романы «Аэлита» (1922—1923 гг.), «Гиперболоид инженера Гарина» (1925— 1927 гг.).
В 30—40-х гг. Толстой завершил «Хождение по мукам» (1940—1941 гг.), работал над романом «Пётр Первый» (1929—1945 гг.). Другому любимому историческому деятелю, Ивану IV Грозному, Толстой посвятил пьесы «Орёл и орлица» (1941—1942 гг.), «Трудные годы» (1943 г.).
Для детей написал сказку «Золотой ключик, или Приключения Буратино» (1936 г.). Прототипом Буратино здесь стал Пиноккио из одноимённой сказки Карло Коллоди, однако отличия сюжета и характеров героев достаточно существенны, и о “Буратино” вполне можно говорить как о самостоятельном произведении.
В годы Великой Отечественной войны Толстой в своих статьях рассказывал о подвигах на фронте и в тылу. Силой духа русских людей писатель восхищался в «Рассказах Ивана Сударева» (1942—1944 гг.). Задумывал большой роман о войне.