Нельзя полностью вылечиться от заболевания, связанного с нарушением обмена веществ. Можно лишь устранять симптомы. Например, у человека дефектный фермент ( или вообще отсутствует) для переваривания какого-то определенного продукта (является субстратом для фермента). Значит продукт не перевариться и может оказать токсическое действие на организм, соответсвенно нужно исключить из питания этот продукт или принимать фермент, который способствовал бы перевариванию данного продукта.
Дети могут страдать данной патологией, т.к. это связано с мутациями в генотипе клеток. Произошла мутация в гене, который кодирует синтез белка-фермента, который действует на определенный субстрат. А данный мутантный ген может передаться потомству.